Pilihan Perawatan Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).

Hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH) adalah kelainan langka yang disebabkan oleh mutasi pada gen PIGA. Mutasi ini menyebabkan sel induk hematopoietik yang rusak, yang berkembang menjadi sel darah merah yang rusak. Bagian dari sistem kekebalan Anda yang dikenal sebagai sistem komplemen memecah sel darah merah yang rusak sebelum waktunya.

Ketika sistem komplemen Anda memecah sel darah merah, tubuh Anda melepaskan hemoglobin dalam urin Anda. Hemoglobin adalah komponen sel darah merah. Ini dapat menyebabkan urin Anda tampak merah atau berwarna gelap, terutama saat Anda buang air kecil setelah bangun tidur.

PNH meningkatkan risiko pembekuan darah yang berpotensi mengancam jiwa dan gangguan kegagalan sumsum tulang, termasuk anemia aplastik yang didapat (AA) dan sindrom myelodysplastic (MDS). Gangguan ini menyebabkan jumlah sel darah rendah.

Berbagai perawatan tersedia untuk mengelola gejala dan komplikasi PNH. Baca terus untuk mengetahui tentang opsi perawatan Anda.

Apa saja pilihan pengobatan untuk PNH?

Dokter Anda mungkin meresepkan satu atau lebih perawatan di bawah ini untuk mengatasi gejala dan komplikasi PNH.

Inhibitor komplemen

Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui beberapa obat untuk mengobati PNH:

  • eculizumab (Soliris), disetujui pada tahun 2007
  • ravulizumab (Ultomiris), disetujui pada 2018
  • pegcetacoplan (Empaveli), disetujui pada 2021

Obat-obatan ini adalah penghambat komplemen yang menghalangi sistem komplemen Anda untuk memecah sel darah merah. Mereka tidak menyembuhkan PNH, tetapi dapat mengurangi gejala, menurunkan risiko komplikasi, dan meningkatkan kualitas hidup Anda.

Para peneliti juga sedang mengembangkan jenis penghambat komplemen baru, beberapa di antaranya sedang diuji dalam uji klinis. Anda dapat mempelajari lebih lanjut tentang uji klinis untuk PNH di ClinicalTrials.gov.

Mengambil inhibitor komplemen dapat meningkatkan risiko infeksi, termasuk infeksi meningokokus yang serius. Sebelum Anda mulai mengonsumsi penghambat komplemen, dokter Anda akan menyarankan Anda untuk mendapatkan vaksin meningokokus.

Obat untuk mencegah dan mengobati penggumpalan darah

Untuk mencegah pembentukan bekuan darah, dokter Anda mungkin akan meresepkan terapi antikoagulan. Jenis obat ini juga dikenal sebagai pengencer darah.

Jika Anda mengalami tanda atau gejala penggumpalan darah, dokter Anda mungkin akan meresepkan obat untuk membantu memecahnya. Ini dikenal sebagai terapi trombolitik.

Berbagai jenis pengencer darah dan terapi trombolitik tersedia.

Jika dokter Anda meresepkan obat-obatan ini, mereka akan memantau Anda dengan cermat untuk kemungkinan efek samping, termasuk pendarahan yang berlebihan.

Imunosupresan

Jika Anda mengalami kegagalan sumsum tulang yang parah, dokter Anda mungkin akan meresepkan obat imunosupresif untuk mengurangi aktivitas sistem kekebalan Anda.

Misalnya, mereka mungkin meresepkan antithymocyte globulin, cyclosporin, atau keduanya. Obat-obatan ini tidak menyembuhkan PNH, tetapi dapat meningkatkan fungsi sumsum tulang Anda.

Di antara efek samping potensial lainnya, mereka dapat meningkatkan risiko infeksi Anda. Dokter Anda dapat membantu Anda mempelajari cara mengelola risiko semacam itu.

Faktor pertumbuhan sintetik

Jika Anda memiliki kadar sel darah rendah, dokter Anda mungkin meresepkan faktor pertumbuhan sintetis, seperti:

  • erythropoietin (EPO, Epogen, Procrit, dan Aranesp)
  • faktor perangsang koloni granulosit (G-CSF, Neupogen, Granix, dan Zarxio)

Ini adalah versi hormon buatan manusia yang merangsang produksi sel darah.

Erythropoietin merangsang produksi sel darah, yang dapat membantu mengurangi gejala anemia.

Faktor perangsang koloni granulosit merangsang produksi sel darah putih, yang dapat membantu mencegah pendarahan yang berlebihan.

Terapi androgen

Terapi androgen adalah pengobatan potensial lain untuk jumlah sel darah merah yang rendah. Androgen adalah hormon seks yang merangsang produksi sel darah merah.

Transfusi darah

Banyak orang dengan PNH membutuhkan setidaknya satu transfusi darah untuk meningkatkan jumlah sel darah mereka.

Dalam prosedur ini, Anda menerima sel darah donor untuk menggantikan sel darah yang telah dihancurkan tubuh Anda atau menambah sel darah yang telah diproduksi.

Anda mungkin menerima transfusi sel darah merah untuk mengobati anemia, transfusi trombosit untuk mencegah atau mengobati pendarahan serius, atau keduanya. Anda juga dapat menerima antibiotik untuk mencegah dan mengobati infeksi.

Menerima banyak transfusi sel darah merah meningkatkan risiko kelebihan zat besi, yang terjadi ketika Anda memiliki terlalu banyak zat besi dalam tubuh. Jika Anda mengalami kelebihan zat besi, dokter Anda mungkin meresepkan terapi kelasi besi untuk mengobatinya. Jenis obat ini menghilangkan kelebihan zat besi dari tubuh Anda.

Transplantasi sumsum tulang

Jika Anda menderita PNH dengan AA atau MDS parah, dokter Anda mungkin merekomendasikan transplantasi sumsum tulang alogenik.

Dalam prosedur ini, dokter Anda menggunakan kemoterapi, terapi radiasi, atau keduanya untuk menghancurkan sumsum tulang Anda. Kemudian mereka menggantinya dengan sumsum tulang dari donor yang sehat.

Transplantasi sumsum tulang berpotensi menyembuhkan PNH, tetapi membawa risiko tinggi efek samping yang berpotensi mengancam jiwa. Dokter Anda dapat membantu Anda memutuskan apakah ini pilihan perawatan yang cocok untuk Anda.

Apakah ada pengobatan alternatif atau pelengkap untuk PNH?

Tidak aman menggunakan pengobatan alternatif atau pelengkap saja untuk mengelola PNH.

Namun, dokter Anda mungkin merekomendasikan perawatan pelengkap tertentu bersamaan dengan pengobatan, transfusi darah, atau perawatan konvensional lainnya.

Misalnya, mereka mungkin merekomendasikan suplemen zat besi, suplemen folat, atau keduanya untuk mendukung produksi sel darah merah. Folat juga dikenal sebagai asam folat atau vitamin B9.

Dokter Anda mungkin juga mendorong Anda untuk makan lebih banyak makanan yang kaya akan nutrisi ini.

Bisakah PNH disembuhkan?

Satu-satunya obat yang diketahui untuk PNH adalah transplantasi sumsum tulang alogenik yang menggunakan sel punca baru yang sehat dari sumsum tulang donor terkait (yang bukan saudara kembar identik pasien) atau dari donor tidak terkait yang secara genetik mirip dengan pasien. .

Karena tingginya risiko efek samping, dokter Anda hanya akan merekomendasikan perawatan ini jika Anda mengalami komplikasi serius dari PNH, terutama kegagalan sumsum tulang yang parah.

Perawatan lain untuk PNH tidak akan menyembuhkan kondisi tersebut tetapi dapat mengurangi gejala dan menurunkan risiko komplikasi.

Bisakah PNH mengalami remisi tanpa pengobatan?

Dalam kebanyakan kasus, pengobatan diperlukan untuk mengelola PNH. Mendapatkan perawatan dapat membantu mengurangi gejala dan menurunkan risiko komplikasi yang berpotensi mengancam nyawa.

Dalam kasus yang jarang terjadi, PNH mengalami remisi jangka panjang spontan tanpa pengobatan. Ketika ini terjadi, gejala sembuh dan sel darah merah yang rusak tidak lagi terdeteksi dalam tes darah.

Jika Anda memiliki PNH yang mengalami remisi, penting untuk menghadiri pemeriksaan rutin dengan dokter Anda. Mereka akan memantau Anda untuk perubahan kondisi Anda.

SEBUAH studi kecil dari tahun 2016 menemukan bahwa dalam beberapa kasus, orang yang menunjukkan tanda-tanda remisi spontan dari PNH kemudian berkembang menjadi leukemia. Kanker lebih sering terjadi pada orang dengan PNH, AA, atau MDS.

Bagaimana saya bisa mengelola gejala PNH?

PNH dapat menyebabkan kelelahan dan gejala lain yang dapat memengaruhi kualitas hidup Anda, meskipun Anda sedang menjalani pengobatan.

Jika Anda mengalami perubahan pada gejala Anda atau merasa sulit untuk mengelola gejala Anda, beri tahu dokter Anda. Mereka mungkin merekomendasikan perubahan pada rencana perawatan Anda untuk meningkatkan manajemen gejala.

Menyesuaikan kebiasaan sehari-hari juga dapat membantu Anda mengatasi kelelahan dan meningkatkan kesehatan secara keseluruhan.

Misalnya, cobalah untuk:

  • Dapatkan tidur berkualitas tinggi yang cukup.
  • Lakukan olahraga teratur dengan intensitas sedang.
  • Batasi atau hindari alkohol dan hindari merokok tembakau.
  • Makan makanan yang seimbang dan kaya nutrisi, termasuk makanan yang kaya zat besi dan folat.
  • Jadwalkan aktivitas penting pada saat-saat ketika Anda cenderung memiliki lebih banyak energi.
  • Batasi pemicu stres, tetapkan ekspektasi yang realistis untuk diri Anda sendiri, dan istirahatlah jika diperlukan.

Jika hidup dengan PNH berdampak negatif pada suasana hati atau kesehatan mental Anda, pertimbangkan untuk meminta rujukan dokter Anda ke spesialis kesehatan mental yang memiliki pengalaman mendukung orang dengan penyakit kronis.

Anda mungkin juga merasa terbantu untuk terhubung dengan orang lain yang tinggal dengan PNH melalui program dukungan online atau virtual. Misalnya, Aplastic Anemia & MDS International Foundation mengoperasikan jaringan dukungan sebaya dan kelompok dukungan untuk orang yang hidup dengan AA, MDS, dan PNH.

Hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH) adalah kelainan langka yang disebabkan oleh sel induk sumsum tulang yang rusak yang menghasilkan sel darah merah abnormal yang pecah dan melepaskan kelebihan hemoglobin ke dalam sirkulasi.

Untuk mengelola gejala dan potensi komplikasi PNH, dokter Anda mungkin akan meresepkan kombinasi obat-obatan, transfusi darah, dan perawatan lainnya. Mereka mungkin juga merekomendasikan suplemen nutrisi, perubahan pola makan, atau perubahan gaya hidup lainnya untuk membantu mengelola gejala dan meningkatkan kesehatan secara keseluruhan.

Jika Anda mengalami kegagalan sumsum tulang yang parah, mereka mungkin merekomendasikan transplantasi sumsum tulang. Ini adalah satu-satunya obat yang diketahui untuk PNH, tetapi memiliki risiko tinggi efek samping yang parah.

Perawatan lain tidak akan menyembuhkan PNH tetapi dapat membantu membatasi gejala dan mengurangi risiko komplikasi.

Bicaralah dengan dokter Anda untuk mempelajari lebih lanjut tentang manfaat dan risiko dari berbagai pendekatan pengobatan.

Anda mungkin juga menyukai

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

Recent News